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Eine neuartige Gentherapie gegen Parkinson hat sich in einer ersten klinischen Studie mit zwölf Teilnehmern als vielversprechend erwiesen: Durch das Einschleusen eines Gens direkt ins Gehirn normalisierte sich die zuvor überschiessende Aktivität in der entsprechenden Region, ohne dass irgendwelche Nebenwirkungen auftraten, berichten amerikanische Mediziner. Gleichzeitig verbesserte sich ihren Angaben zufolge die Bewegungsfähigkeit der Probanden im Schnitt um 25 Prozent. Allerdings könne nicht vollständig ausgeschlossen werden, dass diese Verbesserung auf einem Placebo-Effekt beruhe, so die Forscher. Das soll nun in einer noch in diesem Jahr beginnenden grösseren Studie untersucht werden.

Die typischen Bewegungsstörungen bei Parkinson entstehen, weil Nervenzellen im Gehirn absterben, die den Botenstoff Dopamin produzieren. Der dadurch entstehende Dopaminmangel beeinträchtigt eine ganze Reihe Hirnareale, darunter auch den für die Steuerung von Bewegungen zuständigen Subthalamus, der bei Parkinsonpatienten überaktiv wird. Verantwortlich dafür ist ein Mangel an einem zweiten Botenstoff namens GABA, der normalerweise die Aktivität der Nervenzellen bremst. Genau diesen Mangel nahmen nun Michael Kaplitt und sein Team ins Visier. Dazu statteten sie ein harmloses Virus aus der Gruppe der so genannten Adeno-assoziierten Viren mit einem Gen aus, das den Bauplan für ein Enzym namens Glutamatdecarboxylase trägt. Dieses Protein ist entscheidend für die Produktion von GABA.

Die beladene Genfähre wurde den Probanden dann direkt in den Subthalamus gespritzt, und zwar lediglich auf einer Seite ihres Gehirns. Dadurch, so die Forscher, sei es möglich gewesen, die biologischen Vorgänge auf der behandelten Seite direkt mit denen auf der unbehandelten zu vergleichen. Im Lauf der nächsten zwölf Monate kontrollierten die Wissenschaftler immer wieder die Aktivität im Gehirn und die motorischen Fähigkeiten ihrer Probanden. Das Ergebnis: Nach einer kurzen Anlaufphase, in der wohl das neue Gen eingebaut und aktiviert wurde, normalisierte sich der Stoffwechsel im Subthalamus. Gleichzeitig verbesserte sich die Bewegungsfähigkeit der Probanden “ und zwar lediglich auf der Seite, die von der behandelten Hirnhälfte kontrolliert wurde. Nebenwirkungen wie Immunreaktionen oder Entzündungen habe es nicht gegeben, erklären die Forscher.

Die Studie sei dazu entworfen worden, Sicherheit und prinzipielle Wirksamkeit der Therapie zu prüfen, und das habe sie auch leisten können, so die Wissenschaftler. Alles weitere, wie etwa auch der Vergleich mit einer nur zum Schein behandelten Kontrollgruppe, müsse nun in grösseren Studien genauer untersucht werden. Selbst bei Erfolg werde es jedoch noch viele Jahre dauern, bis eine derartige Therapie allgemein verfügbar sei.

Michael Kaplitt (Cornell-Universität, New York) et al.: The Lancet, Bd. 369, S. 2097


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