Eine vor einem halben Jahr vorgestellte Gentherapie gegen Parkinson verbessert die Bewegungsfähigkeit der Patienten, indem sie dauerhaft die Stoffwechselvorgänge im Gehirn verändert. Das haben die amerikanischen Mediziner, die ihren neuartigen Ansatz bereits im Juni vorgestellt hatten, jetzt bei einer erneuten Auswertung der Daten gezeigt. Die Ergebnisse sprächen gegen die mehrfach geäusserten Vermutungen, dass die Besserung auf einen Placebo-Effekt zurückzuführen sei, kommentieren die Forscher.
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Die Forscher hatten bei zwölf Freiwilligen ein Gen namens GAD mit Hilfe eines unschädlich gemachten Virus direkt ins Gehirn eingeschleust. Ziel dieses Eingriffs war es, die überschiessende Aktivität einer Hirnregion namens Subthalamus zu reduzieren, die für die Steuerung von Bewegungen zuständig ist und bei Parkinsonpatienten überreagiert. Aus Sicherheitsgründen und um eine Kontrollmöglichkeit zu haben, behandelten die Forscher dabei lediglich eine Seite des Gehirns. Schon die ersten Untersuchungen der Probanden zeigten, dass sich die Aktivität im Subthalamus etwa drei Monate nach der Behandlung normalisierte “ und zwar ausschliesslich auf der behandelten Seite. Gleichzeitig trat bei neun der zwölf Freiwilligen eine messbare Verbesserung der Symptome ein.
In der neuen Untersuchung konnten die Wissenschaftler diese Ergebnisse nun bestätigen: Nach sechs und auch noch nach zwölf Monaten lag die Aktivität im Subthalamus unter der auf der nicht operierten Seite. Parallel dazu stieg in der behandelten Hirnhälfte die zuvor deutlich verringerte Stoffwechselrate in den Bewegungszentren an. Neben diesen lokalen Veränderungen konnten die Forscher zudem Veränderungen in einem globalen Netzwerk von Hirnregionen messen, das bei Parkinsonpatienten typischerweise ein ungewöhnlich hohes Aktivitätsniveau zeigt. Die Stärke dieser Veränderungen entsprach in etwa dem Grad der klinischen Verbesserung der Bewegungsstörungen, schreiben die Forscher.
Die beobachteten Veränderungen gleichen denen, die mit anderen wirksamen Therapien wie etwa der Tiefenhirnstimulation erzielt werden, so die Wissenschaftler. Sie halten es daher für unwahrscheinlich, dass es sich bei der Wirkung um einen Placeboeffekt handelt, der “ wie frühere Studien gezeigt hatten “ bei Parkinson überdurchschnittlich stark ausgeprägt sein kann. Um einen solchen Effekt vollständig auszuschliessen, wollen die Forscher in die nächste Studie eine scheinbehandelte Kontrollgruppe mit einbeziehen. Zwei der Autoren haben dabei neben dem wissenschaftlichen auch ein wirtschaftliches Interesse an einem Erfolg: Sie sind Mitgründer und Anteilseigner der Firma, die die Studien finanziert.
Michael Kaplitt (Cornell-Universität in Ithaca) et al.: PNAS, Online-Vorabveröffentlichung, DOI: 10.1073/pnas.0706006104